Categoría: Estudios y proyectos

Ácido carglúmico en acidurias metilmalónica y propiónica: experiencia real

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El Servicio de Pediatria del Hospital Universitario Son Espases ha participado en la publicación de un análisis provisional del estudio observacional multicéntrico PROTECT sobre la experiencia en el mundo real del ácido carglúmico para las acidurias metilmalónica y propiónica.

Angeles Ruiz Gomez, ha participado en la publicación del artículo con el título "Real-World Experience of Carglumic Acid for Methylmalonic and Propionic Aciduria" en la revista Drugs in R&D.

La aciduria metilmalónica (AMM) y la aciduria propiónica (AP) son acidurias orgánicas caracterizadas por la acumulación de metabolitos tóxicos y la hiperammoniemia relacionada con la deficiencia secundaria de N-acetilglutamato. El ácido carglúmico, un análogo sintético del N-acetilglutamato, disminuye los niveles de amoníaco restableciendo el funcionamiento del ciclo de la urea. Sin embargo, los datos disponibles sobre la seguridad y eficacia a largo plazo del ácido carglúmico son limitados. Aquí se presenta un análisis provisional del estudio PROTECT (NCT04176523), prospectivo, observacional y a largo plazo, que está investigando el uso a largo plazo del ácido carglúmico en niños y adultos con AMM y APs.

Referencia del artículo
Yap S, Lamireau D, Feillet F, Ruiz Gomez A, Davison J, Tangeraas T, et al. Real-World Experience of Carglumic Acid for Methylmalonic and Propionic Acidurias: An Interim Analysis of the Multicentre Observational PROTECT Study. Drugs R D. 2024 Jan 10. doi: 10.1007/s40268-023-00449-z. PubMed PMID: 38198106.

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[Fuente: Bibliosalut]

[Foto: IdISBa]