El Servicio de Medicina Interna del Hospital Son Llàtzer ha participado en la fase II de un estudio multi dosis para conocer la eficacia y seguridad del patisiran para tratar la polineuropatía amiloidótica familiar. También han participado la Umeå University, el Centro Hospitalar do Porto, el Hôpital de la Timone, el Universitätsklinikum Münster, el Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, el Hospital Clinic, el Alnylam Pharmaceuticals y el National Reference Center for FAP.
Juan Buades, médico de Medicina Interna del Hospital Son Llàtzer, ha participado en el artículo con el título "Efficacy and safety of patisiran for familial amyloidotic polyneuropathy: a phase II multi-dose study" publicado en la revista Orphanet Journal of Rare Diseases.
La amiloidosis transtirretina es una enfermedad hereditaria, que debilita progresivamente y que está causada por mutaciones en el gen de la taranstirretina malaltia hereditària, que debilita progressivament causada per mutacions en el gen de la transtirretina. Este estudio evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en dosis múltiples de patisiran en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar.
Referencia del artículo
Suhr OB, Coelho T, Buades J, Pouget J, Conceicao I, Berk J, et al. Efficacy and safety of patisiran for familial amyloidotic polyneuropathy: a phase II multi-dose study. Orphanet J Rare Dis. 2015;10(1).PubMed | Texto completo | Enlaces Bibliosalut
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[Foto: CopperKettle / Transthyretin protein structure / CC BYND 2.0 ]
