Medicina Interna de Son Llàtzer y el IdISBa participan en un estudio sobre el uso del patisiran para el tratamiento de la miloidosis hereditaria transtirretina

El patisiran, un agente terapéutico de interferencia de ARN en investigación, inhibe específicamente la síntesis hepática de transtirretina. En este ensayo de la fase 3, se asignaron aleatoriamente pacientes con amiloidosis hereditaria de transtretina con polineuropatía, en una proporción de 2:1, para recibir patisiran intravenoso (0,3 mg por kilogramo de peso corporal) o placebo una vez cada 3 semanas. El principal punto final fue el cambio desde la línea de base en el marcador modificado de deterioramiento de la neuropatía + 7 (mNIS + 7; rang, 0 a 304, con puntuaciones más altas que indican más deterioramiento) a 18 meses. Otras evaluaciones incluyeron el cuestionario de de calidad de vida diabético-neuropatía de Norfolk (Norfolk QOL-DN) (rango, -4 a 136, con puntuaciones más altas que indican una peor calidad de vida), prueba de 10 m de recorrido (con velocidad de marcha medida en metros por segundo) e índice de masa corporal modificado (IMC modificado), definido como [peso en kilogramos dividido por el cuadrado de altura en metros] × albúmina en gramos por litro, valores más bajos que indican peor estado nutricional).

Referencia del artículo

Adams D, Gonzalez-Duarte A, O’Riordan WD, Yang C-C, Ueda M, Kristen A V, et al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018;379(1):11-21.
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[Fuente: Bibliosalut]

[Foto: Infosalut]

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— Infosalut (@infosalut) 12 de setembre de 2018