Medicina Interna de Son Llàtzer i l'IdISBa participen en un estudi sobre l'ús del patisiran per al tractament de l'amiloïdosi hereditària transtiretina

El patisiran, un agent terapèutic d'interferència d'ARN en recerca, inhibeix específicament la síntesi hepàtica de transtiretina. En aquest assaig de la fase 3, es van assignar aleatòriament pacients amb amiloïdosi hereditària de transtretina amb polineuropatia, en una proporció de 2:1, per rebre patisiran intravenós (0,3 mg per quilogram de pes corporal) o placebo una vegada cada 3 setmanes. El principal punt final va ser el canvi des de la línia de base en el marcador modificat de deteriorament de la neuropatia + 7 (mNIS + 7; rang, 0 a 304, amb puntuacions més altes que indiquen més deteriorament) a 18 mesos. Altres avaluacions van incloure el qüestionari de qualitat de vida diabètic-neuropatia de Norfolk (Norfolk QOL-DN) (rang, -4 a 136, amb puntuacions més altes que indiquen una pitjor qualitat de vida), Prova de 10 m de recorregut (amb velocitat de marxa mesurada en metres per segon) i índex de massa corporal modificat (IMC modificat), definit com [pes en quilograms dividit pel quadrat d'alçada en metres] × albúmina en grams per litre, valors més baixos que indiquen pitjor estat nutricional).

Referència de l'article

Adams D, Gonzalez-Duarte A, O’Riordan WD, Yang C-C, Ueda M, Kristen A V, et al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018;379(1):11-21.
PubMed | Enllaços Bibliosalut | Altmetric

[Font: Bibliosalut]

[Foto: Infosalut]

#PublicaSalutIB Medicina Interna de @SonLlatzer i l' @idisbaib participen en un estudi sobre l'ús del patisiran per al tractament de l'amiloïdosi hereditària transtiretina https://t.co/fV6gZHaitD https://t.co/DYKt90cYMx pic.twitter.com/pcznBakn6U

— Infosalut (@infosalut) 12 de setembre de 2018