El Instituto de Investigación Sanitaria Illes Balears (IdISBa) ha participado en la publicación de los resultados después 12 meses de un estudio de extensión abierta sobre la seguridad a largo plazo y eficacia del patisiran por amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía. También han participado diferentes centros internacionales.
Inés Asunción Losada López
, investigadora del IdISBa, ha participado en la publicación del artículo con el título "Long-term safety and efficacy of patisiran for hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 12-month results of an open-label extension study" en la revista The Lancet Neurology.
La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina es una enfermedad rara, hereditaria y progresiva causada por mutaciones en el gen de la transtiretina (TTR). Se evaluó la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con patisiran, una terapia de interferencia de ARN que inhibe la producción de la TTR, en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina hereditaria con polineuropatía.
Referencia del artículo
Adams D, Polydefkis M, González-Duarte A, Wixner J, Kristen AV, Schmidt HH, et al. Long-term safety and efficacy of patisiran for hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 12-month results of an open-label extension study. Lancet Neurol. 16 novembre 2020; doi: 10.1016/S1474-4422(20)30368-9. PubMed PMID: 33212063.Enlaces Bibliosalut |
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