Laboratoris Sanifit SL, empresa biofarmacéutica en fase clínica focalizada en tratamientos relacionados con la calcificación patológica, ha anunciado el inicio del primer ensayo clínico global de prueba de concepto del fármaco experimental SNF472, para el tratamiento de la enfermedad rara calcifilaxis.
Este estudio de fase II es la primera investigación clínica de SNF472 en pacientes recién diagnosticados con calcifilaxis. Diseñado como un ensayo clínico abierto, los pacientes serán tratados durante tres meses para evaluar el efecto de SNF472 sobre las úlceras y el dolor. El ensayo está liderado por el profesor Vincent Brandenburg, del Hospital Universitario RWTH Aachen (Alemania), junto con un equipo de expertos en calcifilaxis reconocidos internacionalmente en los EE.UU., España y el Reino Unido. Este estudio multicéntrico planea reclutar un total de 15 pacientes y obtener los primeros datos durante el segundo trimestre de 2017.
La calcifilaxis es una enfermedad grave y poco frecuente, caracterizada por la calcificación y la trombosis vascular que conduce a la necrosis (muerte celular) de la piel y el tejido graso. Los pacientes con calcifilaxis experimentan úlceras dolorosas en la piel con un alto riesgo de infección grave y una tasa de mortalidad del 50 % en el primer año después del diagnóstico. La enfermedad se presenta principalmente en pacientes con Enfermedad Renal en Etapa Terminal (ERET) tratados con diálisis y se relaciona con la deposición anormal de calcio en pequeños vasos sanguíneos y otros tejidos, en un proceso conocido como calcificación ectópica. Aproximadamente el 14 % de los pacientes con ERET desarrolla calcifilaxis y actualmente no hay ningún fármaco alternativo aprobado por parte de la Food & Drug Administration (FDA) o de la European Medicines Agency (EMA) para el tratamiento de este trastorno.