Butlletí de Gestió del Coneixement
Sistema Sanitari Públic de les Illes Balears
Un servei de Bibliosalut  logomini-bibliosalut

14
Div, Ago
2 Noves Notícies
Categoria: Estudis i projectes

El Dr. Tomás Ripoll presenta l'estudi APOLLO en el SEC 2018

Tipografia
  • Més petit Petit Mitjà Gran Més gran
  • Per defecte Helvetica Segoe Georgia Times

7061L'amiloïdosi hereditària mediada per transtiretina (AhTTR) és una malaltia multisistèmica, potencialment mortal, causada per mutacions en el gen de la transtiretina (TTR), que provoca el dipòsit d'amiloïde TTR en els nervis perifèrics i el cor, ocasionant una neuropatia mixa (sensitiva-motora) i vegetativa, així com una cardiopatia, causa important de la mortalitat.

Els resultats de l'estudi APOLLO, en el qual ha participat el Dr. Tomás Ripoll Vera, cap del Servei de Cardiologia de l'Hospital Universitari Son Llàtzer, demostren que el tractament amb patisiran, un fàmac ARNi en investigació que actua davant de la síntesi hepàtica de TTR, és eficaç i segur en el subgrup de pacients amb afectació cardíaca.

L'acumulació multisistèmica d'amiloïde afecta a diferents òrgans, com ara el sistema nerviós perifèric, el cor, el tracte gastrointestinal i els ronyons, encara que la presentació clínica de la AhTTR és heterogènia. Actualment, existeixen limitades opcions terapèutiques per aquests casos, només el transplantament hepàtic s'ha demostrat que és realment eficaç, per la qual cosa existeix una necessitat mèdica urgent de nous tractaments farmacològics alternatius.

L'APOLLO és el major estudi controlat realitzat fins a la data en amiloïdosi hereditària per transtiretina amb polineuropatia. Es tracta d'un assaig fase 3, aleatoritzat (2:1), doble cec, controlat amb placebo, realitzat amb patisiran 0,3 mg/kg o placebo iv cada 3 setmanes. Un 56 % de pacients reclutats per aquest estudi presentaven afectació cardíaca per amiloïde en el moment de la seva inclusió. Dels 225 pacients inclosos en l'estudi, s'ha avaluat la subpoblació cardíaca (n=126), trobant alguns resultats d'interès en els darrers 18 mesos.

Segons va explicar el Dr. Ripoll, amb el patisiran s'ha observat una reducció dels nivells sèrics de TTR >80%, amb una millora significativa de la neuropatia i la qualitat de vida respecte a placebo en pacients amb AhTTR. A més, també s'ha determinat que la freqüència de qualsevol esdeveniment advers, esdeveniments adversos greus i morts és similar entre els grups comparats.

En el nostre entorn, l'AhTTR no és una malaltia rara, com generalment es pensa. Mallorca és el cinquè focus mundial d'aquesta malaltia i es considera zona endèmica per una efecte fundador genètic, amb multitud d'afectats. A Espanya existeix un altre focus més petit a la província de Huelva.

[Font: Societat Espanyola de Cardiologia. 25/10/2018]

[Foto: SEC]