L'Institut d'Investigació Sanitària Illes Balears (IdISBa) ha participat en la publicació dels resultats després 12 mesos d'un estudi d'extensió oberta sobre la seguretat a llarg termini i eficàcia del patisiran per amiloidosi hereditària mitjançada per transtiretina amb polineuropatia. També hi han participat diferents centres internacionals.
Inés Asunción Losada López
, investigadora de l'IdISBa, ha participat en la publicació de l'article amb el títol "Long-term safety and efficacy of patisiran for hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 12-month results of an open-label extension study" a la revista The Lancet Neurology.
L'amiloidosi hereditària mitjançada per transtiretina és una malaltia rara, hereditària i progressiva causada per mutacions en el gen de la transtiretirna (TTR). Es va avaluar la seguretat i eficàcia del tractament a llarg termini amb patisiran, una teràpia d'interferència d'ARN que inhibeix la producció de la TTR, en pacients amb amiloidosi hereditària mitjançada per transtiretina hereditària amb polineuropatia.
Referència de l'article
Adams D, Polydefkis M, González-Duarte A, Wixner J, Kristen AV, Schmidt HH, et al. Long-term safety and efficacy of patisiran for hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 12-month results of an open-label extension study. Lancet Neurol. 16 novembre 2020; doi: 10.1016/S1474-4422(20)30368-9. PubMed PMID: 33212063.Enllaços Bibliosalut |
Altmetric [Font: Bibliosalut]
[Foto: unsplash.com / City people walking blur / CC-by-sa-2.0]
