El Servei de Medicina de l'Hospital Son Llàtzer ha participat en la fase II d'un estudi multi dosi per a conéixer l'eficàcia i seguretat del patisiran per tractar la polineuropatia amiloidòtica familiar. També ha participat la Umeå University, el Centro Hospitalar do Porto, l'Hôpital de la Timone, el Universitätsklinikum Münster, l'Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, l'Hospital Clinic, l'Alnylam Pharmaceuticals i el National Reference Center for FAP.
Juan Buades, metge de Medicina Interna de l'Hospital Son Llàtzer, ha participat en l'article amb el títol "Efficacy and safety of patisiran for familial amyloidotic polyneuropathy: a phase II multi-dose study" publicat a la revista Orphanet Journal of Rare Diseases.
L'amiloïdosi transtiretina és una malaltia hereditària, que debilita progressivament i que és causada per mutacions en el gen de la transtirretina. Aquest estudi avalúa la seguretat, tolerabilitat, farmacocinètica i farmacodinàmica en dosis múltiples de patisiran en pacients amb polineuropatia amiloidòtica familiar.
Referència de l'article
Suhr OB, Coelho T, Buades J, Pouget J, Conceicao I, Berk J, et al. Efficacy and safety of patisiran for familial amyloidotic polyneuropathy: a phase II multi-dose study. Orphanet J Rare Dis. 2015;10(1).PubMed | Text complet | Enllaços Bibliosalut
[Font: Bibliosalut]
[Foto: CopperKettle / Transthyretin protein structure / CC BYND 2.0 ]
El Servei de Medicina de l'