Butlletí de Gestió del Coneixement
Sistema Sanitari Públic de les Illes Balears
Un servei de Bibliosalut  logomini-bibliosalut

03
Dil, Ago
3 Noves Notícies
Categoria: Estudis i projectes

Sanifit anuncia l'inici de l'assaig clínic en fase II d'SNF472 en pacients amb calcifilaxi

Tipografia
  • Més petit Petit Mitjà Gran Més gran
  • Per defecte Helvetica Segoe Georgia Times

Laboratoris Sanifit SL, empresa biofarmacèutica en fase clínica focalitzada en tractaments relacionats amb la calcificació patològica, ha anunciat l'inici del primer assaig clínic global de prova de concepte del fàrmac experimental SNF472, per al tractament de la malaltia rara calcifilaxi.

Aquest estudi de fase II és la primera investigació clínica d'SNF472 en pacients recentment diagnosticats amb calcifilaxi. Dissenyat com un assaig clínic obert, els pacients seran tractats durant tres mesos per avaluar l'efecte d'SNF472 sobre les úlceres i el dolor. L'assaig està liderat pel professor Vincent Brandenburg, de l'Hospital Universitari RWTH Aachen (Alemanya), juntament amb un equip d'experts en calcifilaxi reconeguts internacionalment als EUA, Espanya i al Regne Unit. Aquest estudi multicèntric planeja reclutar un total de 15 pacients i obtenir les primeres dades durant el segon trimestre de 2017.

La calcifilaxi és una malaltia greu i poc freqüent, caracteritzada per la calcificació i la trombosi vascular que condueix a la necrosi (mort cel·lular) de la pell i el teixit gras. Els pacients amb calcifilaxi experimenten úlceres doloroses en la pell amb un alt risc d'infecció greu i una taxa de mortalitat del 50 % en el primer any després del diagnòstic. La malaltia es presenta principalment en pacients amb Malaltia Renal en Etapa Terminal (MRET) tractats amb diàlisi i es relaciona amb la deposició anormal de calci en petits vasos sanguinis i altres teixits, en un procés conegut com a calcificació ectòpica. Aproximadament el 14 % dels pacients amb MRET desenvolupa calcifilaxi i actualment no hi ha cap fàrmac alternatiu aprovat per part de la Food & Drug Administration (FDA) o de l'European Medicines Agency (EMA) per al tractament d'aquest trastorn.

L'SNF472 s'administra durant l'hemodiàlisi en pacients amb MRET. S'uneix selectivament a la hidroxiapatita i inhibeix directament l'inici i la progressió de la calcificació ectòpica. Els models preclínics demostren que l'SNF472 redueix la progressió de la deposició de calci en els vasos sanguinis i el teixit cardíac. L'SNF472 ha rebut la designació de medicament orfe per al tractament de la calcifilaxi, tant per part de la FDA com de l'EMA.

Vincent Brandenburg, de l'Hospital Universitari RWTH Aachen (Alemanya) i investigador principal de l'estudi, va afirmar: "La calcifilaxi és una malaltia rara i devastadora per la qual actualment no existeixen opcions de tractament. Aquest assaig amb SNF472 és un estudi prospectiu d'intervenció, dirigit a una necessitat mèdica no coberta com la calcifilaxi. Estem molt il·lusionats de poder saber més sobre el potencial d'aquest fàrmac i que els pacients de diàlisi que pateixen aquesta dolorosa malaltia se'n puguin beneficiar".

Sanifit també està col·laborant en aquest assaig amb Frenova Renal Research, una empresa de Fresenius Medical Care North America, un dels majors proveïdors mundials de serveis de diàlisi amb una extensa xarxa d'investigació renal als Estats Units.

Joan Perelló, director general de Sanifit, va afegir: "El reclutament del primer pacient en aquest assaig de fase II és una fita important en el desenvolupament clínic de l'SNF472 per als trastorns de calcificació. Anticipem que aquest assaig demostrarà el potencial de l'SNF472, afegint valor sobre les dades de fase I, i permetrà continuar amb el seu desenvolupament clínic amb l'objectiu final de beneficiar els pacients”.

A més d'aquest programa de calcifilaxi, l'SNF472 està essent desenvolupat per a la reducció de la progressió de la calcificació cardiovascular en pacients de diàlisi. Els preparatius per un assaig de fase IIb en aquesta indicació estan actualment en marxa.

[Font: Fundació Balear d'Innovació i Tecnologia. 20/10/2016]

[Foto: Dermapixel]