El Servei de Pediatria de l'Hospital Universitari Son Espases ha participat ne la publicació d'una anàlisi provisional de l'estudi observacional multicèntric PROTECT sobre l'experiència al món real de l'àcid carglúmic per a les acidúries metilmalònica i propiònica.
Angeles Ruiz Gomez, ha participat en la publicació de l'article amb el títol "Real-World Experience of Carglumic Acid for Methylmalonic and Propionic Aciduria" a la revista Drugs in R&D.
L'acidúria metilmalònica (AMM) i l'acidúria propiònica (AP) són acidúries orgàniques caracteritzades per l'acumulació de metabòlits tòxics i la hiperamonièmia relacionada amb la deficiència secundària de N-acetilglutamat. L'àcid carglúmic, un anàleg sintètic de l'N-acetilglutamat, disminueix els nivells d'amoníac restablint el funcionament del cicle de la urea. No obstant això, les dades disponibles sobre la seguretat i l'eficàcia a llarg termini de l'àcid carglúmic són limitades. Aquí es presenta una anàlisi provisional de l'estudi PROTECT (NCT04176523), prospectiva, observacional i a llarg termini, que investiga l'ús a llarg termini de l'àcid carglúmic en nens i adults amb AMM i APs.
Referència de l'article
Yap S, Lamireau D, Feillet F, Ruiz Gomez A, Davison J, Tangeraas T, et al. Real-World Experience of Carglumic Acid for Methylmalonic and Propionic Acidurias: An Interim Analysis of the Multicentre Observational PROTECT Study. Drugs R D. 2024 Jan 10. doi: 10.1007/s40268-023-00449-z. PubMed PMID: 38198106.Enllaços Bibliosalut |
Text completMètriques
| Consulteu cites en Web of Science | ||
 Altmetric |
[Font: Bibliosalut]
[Foto: IdISBa]
