Laboratoris Sanifit SL, empresa biofarmacèutica en fase clínica focalitzada en tractaments relacionats amb la calcificació patològica, ha anunciat l'inici del primer assaig clínic global de prova de concepte del fàrmac experimental SNF472, per al tractament de la malaltia rara calcifilaxi.
Aquest estudi de fase II és la primera investigació clínica d'SNF472 en pacients recentment diagnosticats amb calcifilaxi. Dissenyat com un assaig clínic obert, els pacients seran tractats durant tres mesos per avaluar l'efecte d'SNF472 sobre les úlceres i el dolor. L'assaig està liderat pel professor Vincent Brandenburg, de l'Hospital Universitari RWTH Aachen (Alemanya), juntament amb un equip d'experts en calcifilaxi reconeguts internacionalment als EUA, Espanya i al Regne Unit. Aquest estudi multicèntric planeja reclutar un total de 15 pacients i obtenir les primeres dades durant el segon trimestre de 2017.
La calcifilaxi és una malaltia greu i poc freqüent, caracteritzada per la calcificació i la trombosi vascular que condueix a la necrosi (mort cel·lular) de la pell i el teixit gras. Els pacients amb calcifilaxi experimenten úlceres doloroses en la pell amb un alt risc d'infecció greu i una taxa de mortalitat del 50 % en el primer any després del diagnòstic. La malaltia es presenta principalment en pacients amb Malaltia Renal en Etapa Terminal (MRET) tractats amb diàlisi i es relaciona amb la deposició anormal de calci en petits vasos sanguinis i altres teixits, en un procés conegut com a calcificació ectòpica. Aproximadament el 14 % dels pacients amb MRET desenvolupa calcifilaxi i actualment no hi ha cap fàrmac alternatiu aprovat per part de la Food & Drug Administration (FDA) o de l'European Medicines Agency (EMA) per al tractament d'aquest trastorn.